Začetek zdravljenja prvih bolnikov z novo gensko terapijo predstavlja pomemben mejnik za otroke z Duchennovo mišično distrofijo v Sloveniji. Evropska agencija za zdravila (EMA) je terapijo za to redko, napredujočo in hudo bolezen odobrila lani.
Začetek zdravljenja prvih bolnikov je pomemben korak naprej za slovenske družine, ki živijo z Duchennovo mišično distrofijo, in dokaz, da lahko s sodelovanjem vseh deležnikov bolnikom zagotovimo dostop do najsodobnejših možnosti zdravljenja.